Het medicijn risdiplam (Evrysdi) is bewezen effectief bij de behandeling van kinderen van 2 maanden tot mensen van 25 jaar met de spierziekte SMA. Het gaat om mensen met type 1, 2 of 3 of mensen met 1 tot 4 kopieën van het SMN2-gen die nog geen symptomen van SMA hebben. Behandeling met het medicijn verhoogt de kans op overleving voor jonge patiënten en verbetert de beweging en kracht van de spieren aanzienlijk. Patiënten moeten risdiplam hun hele leven gebruiken.

Voor patiënten ouder dan 25 jaar is nog onvoldoende bewijs voor de werkzaamheid van het middel. Het Zorginstituut gaat zich inzetten om, samen met betrokken partijen, risdiplam voor deze patiënten beschikbaar te maken via voorwaardelijke toelating.

Derde geneesmiddel voor SMA

Risdiplam is het derde geneesmiddel voor de behandeling van mensen met SMA. Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) is een eenmalige gentherapie. Deze therapie kan worden ingezet bij baby’s bij wie SMA is vastgesteld met de hielprikscreening en bij kinderen met SMA type 1. Nusinersen (Spinraza) is een SMA-medicijn dat wordt toegediend met een ruggenprik. Doordat patiënten soms last hebben van een vergroeiing in de rug, kan nusinersen niet bij iedereen worden toegepast. Voor hen zou behandeling met risdiplam een mogelijkheid kunnen zijn.

Prijs veel te hoog

De kosten van een levenslange behandeling met risdiplam zijn 4 tot 7 miljoen euro per SMA-patiënt. Het Zorginstituut concludeert dat die prijs veel te hoog is om in aanmerking te komen voor vergoeding uit het basispakket. Dat komt onder andere door onzekerheden over de behandeleffecten op de lange termijn en omdat er al 2 andere geneesmiddelen voor SMA-patiënten beschikbaar zijn. Daarom adviseert het Zorginstituut de minister om risdiplam alleen op te nemen in het basispakket als de prijs fors daalt in de onderhandelingen met de fabrikant.

Door: Nationale Zorggids