Zolgensma is een medicijn dat de oorzaak van de erfelijke spierziekte spinale musculaire atrofie aanpak. Dit geneesmiddel houdt een grote belofte in: SMA voorkomen bij baby’s die de ziekte van hun ouders hebben geërfd en nog geen symptomen hebben. Maar dat is nog niet zeker, omdat er nog weinig onderzoek is gedaan en er nog geen bewijs is dat het effect van Zolgensma blijvend is. Bovendien staat er een hoge prijs tegenover: met bijna 2 miljoen euro per patiënt is Zolgensma het duurste medicijn ter wereld. Daarom adviseert Zorginstituut Nederland aan minister Tamara van Ark voor Medische Zorg het middel alleen uit het basispakket te vergoeden na onderhandelingen over de prijs én afspraken over een prestatie-afhankelijke betaling aan de fabrikant. Dit meldt Zorginstituut Nederland.
“Bij Zolgensma zit het Zorginstituut in een spagaat. Dat komt omdat het een kostbaar medicijn is dat een doorbraak lijkt te zijn, maar waarvoor ook nog te weinig bewijs is dat het echt zo goed werkt. We willen Zolgensma best het voordeel van de twijfel geven, maar niet tegen elke prijs. We vergoeden zo’n middel immers uit de premies die we met elkaar opbrengen en we willen dat geld aan zoveel mogelijk goede zorg besteden.”
Uit onderzoek blijkt wel dat het grootste deel van de kinderen die met Zolgensma zijn behandeld, een betere levensverwachting heeft dan SMA-patiëntjes die geen behandeling hebben gekregen. Ook hebben zij soms geen beademingsapparatuur nodig en kunnen zij zonder hulp zitten. Een aantal kinderen dat is behandeld voordat zij symptomen van SMA hadden, kan zelfs lopen. Kinderen zonder symptomen zijn op te sporen door te kijken of SMA voorkomt bij andere kinderen van dezelfde ouders of met een hielprik. Wijma merkt wel op: “Maar we weten niet of Zolgensma ook langdurig zal werken bij deze kinderen. Om daarover meer zekerheid te krijgen, gaan we de komende jaren gegevens verzamelen via het bestaande SMA-register.”
Alleen vergoeden onder voorwaarden
Het Zorginstituut adviseert de minister Zolgensma pas uit het basispakket te vergoeden als aan 2 voorwaarden is voldaan. De eerste voorwaarde is dat de prijs met ongeveer 50 procent omlaag moet. Omdat de langdurige werking van Zolgensma niet is bewezen, bestaat het risico dat te veel voor het middel wordt betaald. Met de voorgestelde prijsverlaging ligt de helft van dat risico bij de fabrikant. De tweede voorwaarde is dat er een pay for performance-afspraak met de fabrikant moet komen. Hierbij hangt de betaling aan de fabrikant af van hoe goed het medicijn echt werkt (prestatiebeloning).
Door: Nationale Zorggids
