Wat een veelbelovend medicijn leek voor de ernstige spierziekte van Duchenne blijkt toch geen verbetering te brengen voor patiënten. Het medicijn zat al in de laatste ontwikkelingsfase maar na tegenvallende resultaten hebben het Nederlandse biotechbedrijf Prosensa en farmaceutisch bedrijf GlaxoSmithKline besloten te stoppen met de klinische trials van het middel Drisapersen. Dat meldt Prosensa.
De ziekte van Duchenne wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine-gen. Deze mutaties leiden ertoe dat het eiwit dystrofine niet of niet goed wordt aangemaakt waardoor spieren verzwakken. De spierzwakte veroorzaakt ernstige problemen met de spieren van het hart en het ademhalingsstelsel waardoor patiënten gemiddeld niet ouder worden dan 25 jaar. Tot dusver bestaat er geen behandeling voor de ziekte. Het stranden van het middel Drisapersen in de laatste fase van het onderzoek is dan ook een fikse tegenvaller voor Duchenne-patiënten.
De afgelopen jaren waren er veelbelovende resultaten geboekt in celkweken en diermodellen en er was goede hoop dat het middel een eerste behandelmethode voor de ziekte kon opleveren. Uit de laatste trial, waaraan 186 patiënten met de ziekte van Duchenne meededen, bleek echter dat het middel geen verbetering van de ziekte liet zien in vergelijking met een placebo.
Omdat de ziekte door verschillende mutaties in hetzelfde gen kan worden veroorzaakt, moeten er aparte medicijnen worden ontwikkeld voor alle variaties. Het medicijn zou moeten werken als een soort pleister die de mutatie afplakt waardoor het dystrofine-eiwit wel goed geproduceerd wordt. Prosensa is bezig met de ontwikkeling van nog andere middelen tegen Duchenne, maar geen van deze medicijnen is al zo ver gevorderd in het ontwikkelingstraject als met Drisapersen het geval was.
© Nationale Zorggids
