Een consortium geleid door wetenschappers van het Maastricht UMC+ en de Universiteit Maastricht heeft drie miljoen euro aan Europese subsidie ontvangen voor de ontwikkeling van stamceltherapie tegen onder meer genetische spieraandoeningen en spierafbraak bij ouderen. Onder de naam Generate Your Muscle (GYM) willen de onderzoekers door middel van gemodificeerde stamcellen de aanmaak van spiermassa en -weefsel bevorderen. In een nog op te richten spin-off bedrijf zal de productie van de specifieke stamcellen worden opgeschaald. Dit meldt Maastricht UMC+.
Het behoud van spiermassa- en kracht is essentieel voor een gezond leven. Genetische spieraandoeningen (zoals spierdystrofieën) leiden er echter toe dat de spieren hun functie verliezen. Daarnaast krijgen ook kankerpatiënten vaak te maken met verlies aan spierkracht en simpelweg bij het verouderen verliezen mensen spiermassa. Voor al deze aandoeningen zijn er tot op heden geen methoden beschikbaar om deze spierafbraak te behandelen.
Lichaamseigen cellen opgekweekt tot grotere aantallen
De wetenschappers hebben eerder al ontdekt dat een bepaald type spierstamcellen (zogeheten mesoangioblasten) de aanmaak van gezonde spiervezels kunnen bevorderen. Deze stamcellen worden bij de patiënt afgenomen, eventueel gecorrigeerd en opgekweekt tot grotere aantallen. Die lichaamseigen stamcellen worden vervolgens weer in de bloedbaan gebracht, waarna ze uit zichzelf naar het aangedane spierweefsel bewegen en ter plekke zorgen voor herstel.
Opschalen van de productie
Het doel van Generate Your Muscle is om de therapie op verdere veiligheid en effectiviteit te testen bij patiënten met erfelijke spieraandoeningen. Naast het effect bij genetische spierziekten willen de wetenschappers ook het verdere potentieel van de stamcellen onderzoeken bij andere vormen van spierafbraak (zoals bij kanker of door veroudering). Hiervoor wordt eerst verder onderzoek gedaan naar de specifieke mesoangioblasten van deze groepen patiënten. Hoofdonderzoeker prof. dr. Bert Smeets: "Uiteindelijk willen we de productie van spierstamcellen gaan opschalen in een nieuw op te richten spin-off bedrijf. Met als doel om de therapie zo breed, goedkoop en snel mogelijk beschikbaar te maken."
Stichting voor Sara
Een van de voorvechters van een versnelling in het onderzoek naar spierstamceltherapie is de Stichting voor Sara. De stichting is opgericht om behandeling van kinderen met de zeldzame spierziekte MDC1A sneller dichterbij te brengen. MDC1A is een progressieve spierdystrofie, waardoor (de vaak jonge) patiënten last hebben van spierzwakte in het hele lichaam. De ouders van de vierjarige Sara zamelen geld in om binnen het bredere onderzoek van Smeets de correctie van de spierstamcellen van MDC1A-patiënten mogelijk te maken, waardoor deze voor deze spierstamceltherapie geschikt worden.
Door: Nationale Zorggids
