Eculizumab kan bij de aandoening aHUS onder strikte voorwaarden uit het basispakket vergoed blijven. Het dure, maar effectieve weesgeneesmiddel is de enige behandelmogelijkheid voor deze patiëntengroep, en laat aanzienlijke verbeteringen in de gezondheid zien. Dit staat in het ‘Pakketadvies eculizumab (Soliris) bij behandeling van aHUS-patiënten’, dat het Zorginstituut aan minister Schippers van Volksgezondheid heeft aangeboden, zo meldt het Zorginstituut Nederland (ZiN).
Om de kosten van de behandeling te beperken heeft de beroepsgroep, ondersteund door de patiëntenvereniging, een richtlijn opgesteld. Deze bevat een aanpak waarbij een groot deel van de patiënten de behandeling met eculizumab kan staken, of de behandelintensiteit kan verminderen, bij een gelijkblijvende effectiviteit.
De prijs van de behandeling met eculizumab is zeer hoog (478 duizend euro per patiënt per jaar). De kosteneffectiviteit van levenslange behandeling met eculizumab van aHUS-patiënten is daarmee ongunstig. Het Zorginstituut en partijen verwachten echter dat wanneer de Nederlandse richtlijn gevold wordt de kosteneffectiviteit aanzienlijk lager zal liggen, dan in het geval van de door de fabrikant voorgestelde levenslange behandeling. Doordat eculizumab de enige behandelmogelijkheid betreft voor de ernstige aandoening aHUS, vindt het Zorginstituut dat het veelbelovende initiatief van de behandelaren, ondersteund door de patiënten, gesteund moet worden.
Het Zorginstituut adviseert wel om twee voorwaarden te stellen aan de vergoeding van eculizumab vanuit de basisverzekering. De aHUS-patiënt moet behandeld worden conform de bretffende Nederlandse richtlijn. Daarnaast dienen de arts en de patiënt volledige medewerking te verlenen aan dataverzameling voor het onderzoek (CUREiHUS genaamd). Zowel het expertisecentrum als de patiëntenverenigingen hebben hiermee ingestemd.
aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS.
Door: Redactie Nationale Zorggids
