Bij patiënten die Spinraza krijgen voor behandeling van de spierziekte SMA, kunnen mogelijk verschijnselen ontstaan van een waterhoofd. Sinds de introductie van dit middel zijn wereldwijd tot nu toe vijf patiënten met deze bijwerking gemeld. Twee van hen hebben een shunt geplaatst gekregen om de druk in de hersenen te regelen. Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) adviseert patiënten en hun verzorgers om bij gebruik van Spinraza alert te zijn op de verschijnselen van een waterhoofd. Patiënten die na de plaatsing van een shunt de behandeling met Spinraza voortzetten, worden goed in de gaten gehouden door hun arts. Dat meldt het CBG.
Het medicijn Spinraza, dat sinds kort in het basispakket , is voor mensen met spinale spieratrofie (SMA). Het middel werkt door het lichaam te helpen een eiwit aan te maken waar mensen met spinale spieratrofie een tekort aan hebben. Hierdoor neemt de spierkracht.
Patiënten die last hebben van aanhoudend braken of hoofdpijn, onverklaarbare verandering van het bewustzijn (zoals hangerig, veel slapen, minder alert) worden geadviseerd om naar de arts te gaan. Het is aan de arts om patiënten en hun verzorgers te informeren over de verschijnselen van hydrocefalus. Bij patiënten met een verminderd bewustzijn moeten een verhoogde druk door cerebrospinaal vocht (CSV) en een infectie worden uit worden uitgesloten alvorens hydrocephalus kan worden.
Artsen die een shunt overwegen moeten eerst de noodzaak ervan goed overwegen. De risico’s en de werkzaamheid van Spinraza bij patiënten met een shunt zijn op dit moment niet bekend.
Sinds kort krijgen tachtig jonge kinderen met SMA het middel Spinraza vergoed. Het gaat om SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan zes maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling. Ook SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van zes tot twintig maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling en presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of3 SMN2-kopieen komen in aanmerking voor vergoeding vanuit het basispakket.
Door: Redactie Nationale Zorggids
