Spierziekten Nederland is verheugd dat het Zorginstituut Zolgensma ziet als een innovatieve, veelbelovende behandeling die van groot belang is voor jonge kinderen met de levensbedreigende aandoening spinale musculaire atrofie (SMA). Elk jaar krijgen vijftien tot twintig gezinnen te horen dat hun baby SMA heeft, met een stagnerende ontwikkeling, verlamming van de spieren en wanneer niet of te laat wordt behandeld; overlijden voor de peuterleeftijd als gevolg. Vandaag adviseert Zorginstituut Nederland aan minister Tamara van Ark voor Medische Zorg om Zolgensma op te nemen in het verzekerde pakket wanneer voldaan is aan de voorwaarden van een prijsreductie van 50 procent en een pay for performance-afspraak. Dit meldt Spierziekten Nederland.
“Nog maar vijf jaar geleden was er geen enkele behandeling voor SMA. Nu biedt Zolgensma, de eerste gentherapie voor een spierziekte, kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief. Een ongelooflijke mijlpaal. Maar wel één waarop kinderen en ouders niet langer kunnen wachten. Elk verlies van functies is definitief en voor patiënten en ouders is het onverdraaglijk dat de fysieke aftakeling doorgaat, terwijl er nu een werkzaam medicijn op de plank ligt. We dringen er bij de fabrikant en de minister op aan om hun verantwoordelijkheid te nemen en snel tot prijsafspraken te komen in het belang van deze kinderen”, zegt directeur Marcel Timmen van Spierziekten Nederland.
Snelle invoering hielprikscreening SMA
De meeste baby’s met SMA worden nu pas na maanden gediagnosticeerd, namelijk pas als zij al symptomen hebben en er dus al onherstelbare schade aan de zenuwen is ontstaan. Hoe eerder zij worden opgespoord, des te sneller de behandeling kan starten en des te groter het behandeleffect en de kans op een normale ontwikkeling.
Met de hielprikscreening kunnen baby’s met SMA direct na de geboorte worden opgespoord. Behandeling voordat er symptomen zijn, houdt de belofte in dat de ziekte kan worden voorkomen. Spierziekten Nederland dringt er bij de minister op aan de hielprikscreening voor SMA zo snel mogelijk in te voeren. Nu er een veelbelovende gentherapie is, die de oorzaak van de ziekte aanpakt, is het voor ouders onverdraaglijk dat hun kinderen onnodige en onherstelbare schade oplopen, aldus de vereniging.
Door: Nationale Zorggids
