Aankomende vrijdag vergadert de Advies Commissie Pakket (ACP) van het Zorginstituut Nederland onder meer over de vergoeding van het medicijn Spinraza voor de zeldzame spierziekte SMA (spinale musculaire atrofie). Vereniging Spierziekten Nederland laat weten dat patienten met SMA en hun ouders zullen dit overleg met argusogen bekijken, omdat dit het eerste medicijn is dat de fatale ziekte tot staan kan brengen. Zij zullen dan ook ruim vertegenwoordigd zijn bij deze openbare bijeenkomst. Dat meldt Vereniging Spierziekten Nederland.
SMA is een levensbedreigende aandoening. De ziekte ontstaat doordat het lichaam een bepaald eiwit onvoldoende of niet aanmaakt. Het gevolg is dat de zenuwen uitvallen en uiteindelijk afsterven met als resultaat een voortschrijdende, fatale verlamming.
In de ernstigste gevallen komen baby’s in hun eerste levensjaar te overlijden. Bij minder ernstige gevallen raken patiënten rolstoelgebonden om tenslotte te overlijden aan complicaties van bijvoorbeeld longinfecties. Het ziektemechanisme is bij kinderen en volwassenen gelijk. De variatie in het ziektebeeld is zeer groot.
Het medicijn Spinraza betekent een doorbraak in de behandeling van SMA. Dit geneesmiddel stimuleert het lichaam om een variant van het ontbrekende eiwit aan te maken. Baby’s met de meest ernstige vorm van SMA gaan na behandeling niet verder achteruit, maar laten vaak een vrijwel normale ontwikkeling zien. Ook bij oudere kinderen worden positieve resultaten gemeld. Voor volwassenen betekent het medicijn - afhankelijk van hun huidige gezondheidstoestand - dat ze niet in een rolstoel terechtkomen, niet beademend hoeven worden en niet volledig verlamd raken. Het betekent ook dat zij hun zelfstandigheid behouden en maatschappelijk actief blijven.
Vrijdag moet de ACP een advies uitbrengen aan het Zorginstituut. Het Zorginstituut zal op zijn beurt de minister adviseren, waarna de minister voor 1 mei 2018 met een definitief besluit komt. Spierziekten Nederland pleit ervoor om het medicijn voor alle patiënten beschikbaar te stellen. Heldere afspraken rond de behandeling in het expertisecentrum SMA moeten ervoor zorgen dat het geneesmiddel efficiënt wordt ingezet.
Door: Redactie Nationale Zorggids
