Het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) staat vanaf vandaag het gebruik van een medicijn tegen de ziekte van Duchenne toe. Dit is het eerste medicijn tegen de ongeneeslijke spierziekte die beschikbaar komt in Europa. Het middel 'ataluren' heeft nog allerlei bijwerkingen, maar patiënten hebben aangegeven het risico te willen nemen. Dit meldt de NOS.
Hoewel het medicijn op de korte termijn beschikbaar wordt voor de patiënten, zal er nog verder onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid plaats gaan vinden. De Nederlandse patiënten die het middel gaan slikken worden dan ook jaarlijkse geëvalueerd.
Duchenne-patiënten hebben in een Amerikaans onderzoek aangegeven welke risico's zij bereid zijn te nemen indien een behandeling beschikbaar komt; dit heeft invloed gehad op de toelating van het middel. Volgens Duchenne-onderzoekster Annemieke Aartsma-Rus van het LUMC zijn de bijwerkingen van dit medicijn niet zo ernstig. "Zeker niet als je ze afweegt tegen het hebben van een ziekte die permanent je spieren sloopt," zegt ze. Volgens de onderzoeker is het besluit van de EMA een mijlpaal. "Hier is tientallen jaren naar uitgekeken," zegt ze.
Elizabeth Vroom van het Duchenne Parent Project valt haar bij: "Voor Duchenne-patiënten is dit positieve advies van het EMA een gigantische stap in het ontwikkelen van geneesmiddelen tegen Duchenne."
Eén op de acht jongens die aan Duchenne lijdt heeft de ziekte als gevolg van een genetisch defect. Het lichaam ontwikkelt dan Duchenne door één bepaalde mutatie in het lichaam. Alleen bij hen zou het middel ataluren werkzaam zijn. Alleen patiënten van vijf jaar en ouder die nog kunnen lopen komen in aanmerking voor behandeling met ataluren.
Duchenne is een erfelijke spierziekte die bijna alleen bij jongens voorkomt. In Nederland hebben tussen de 400 en 500 jongens die dodelijke spierziekte. Vrijwel alle patiënten sterven (ruim) voor hun veertigste.
© Nationale Zorggids
