Vandaag is aangekondigd dat er een akkoord is gesloten voor Nederland, België en Ierland over de vergoeding van het SMA-medicijn Zolgensma van Novartis. Deze eenmalige gentherapie is ontworpen om de hoofdoorzaak van spinale spieratrofie (SMA) – een mutatie van het SMN1-gen – aan te pakken. De therapie wordt eenmalig toegediend via een infuus waarbij een werkend kopie van een SMN1-gen wordt afgegeven aan de cellen van een patiënt. Dit meldt Novartis Gene Therapies.
Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame en ernstige genetische aandoening die leidt tot toenemende spierzwakte, verlamming en, wanneer het in de ernstigste vorm niet wordt behandeld, permanente beademing of overlijden. SMA is de voornaamste genetische oorzaak van kindersterfte en wordt veroorzaakt door een gebrek aan een functioneel SMN1-gen, dat leidt tot een progressief en onomkeerbaar verlies van motorische neuronen, waardoor de motorische functies, zoals zitten, kruipen of lopen, maar ook ademhalen en slikken worden aangetast.
Innovatieve behandelingen, zoals cel- en gentherapieën, zorgen ervoor dat patiënten steeds sneller en gerichter kunnen worden behandeld en mogelijk een betere kwaliteit van leven hebben. Met de vergoeding van deze eenmalige behandeling is er opnieuw een innovatieve gentherapie toegankelijk geworden voor patiënten met een specifieke medische noodzaak.
Advies Zorginstituut Nederland
Zorginstituut Nederland adviseerde afgelopen mei om Zolgensma alleen op te nemen in het basispakket als er onderhandelingen zouden plaatsvinden over het prijskaartje. De prijs zou met ongeveer 50 procent omlaag moeten. Zolgensma kost oorspronkelijk namelijk bijna 2 miljoen euro per patiënt.
Meer weten over Zolgensma? Lees ons artikel over het duurste medicijn ter wereld.
Door: Nationale Zorggids
