Zolgensma kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling en is daarmee het duurste geneesmiddel dat sinds kort op de Europese markt is toegelaten. Deze gentherapie is bedoeld voor de behandeling van de zeldzame spierziekte SMA. Het Zorginstituut Nederland gaat samen met België en Ierland beoordelen welke toegevoegde waarde het middel heeft voor SMA-patiënten, én adviseren of Zolgensma toegelaten moet worden tot het basispakket. Dit meldt Zorginstituut Nederland.
Zolgensma is bedoeld voor de behandeling van de zeldzame spierziekte spinale musculaire atrofie. Patiënten met deze ziekte hebben een erfelijke afwijking in het genetisch materiaal. Bij hen ontbreekt het zogenaamde SMN1-gen, wat leidt tot een tekort aan een eiwit dat nodig is om de zenuwen in het ruggenmerg te laten werken. Daardoor kunnen mensen met SMA zich niet goed bewegen. De gentherapie Zolgensma brengt door eenmalige toediening het ontbrekende gen terug in de cellen van het lichaam.
Sinds augustus 2018 kunnen kinderen met specifieke vormen van SMA al een behandeling krijgen met het geneesmiddel Spinraza. Dat middel wordt al vergoed sinds het advies daarover van het Zorginstituut. Of dat bij Zolgensma ook gaat gebeuren, hangt van de beoordeling van Nederland, België en Ierland af. Als de gezamenlijke beoordeling in het voorjaar van 2021 is afgerond, bepalen ze of zij ook samen over de prijs zullen onderhandelen.
Sluis voor dure geneesmiddelen
Minister Tamara van Ark voor Medische Zorg heeft Zolgensma in de sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst. Nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, worden meestal zonder (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket. De minister kan echter besluiten om nieuwe middelen vanwege de hoge prijs tijdelijk uit het basispakket te houden en in de sluis te plaatsen. In de tussentijd kan het Zorginstituut een advies uitbrengen over wel of geen opname in het basispakket.
Door: Nationale Zorggids
