De kosten van niet-oncologische weesgeneesmiddelen stegen sinds 2012 in 5 jaar tijd met ruim 45 procent van 178 miljoen naar 259 miljoen euro per jaar. In totaal gebruikten ruim 6.500 patiënten weesgeneesmiddelen; medicijnen voor zeldzame, ernstige aandoeningen. Het duurste middel per patiënt is galsulfase tegen de stofwisselingsziekte MPS VI: 600.000 euro per patient per jaar. Dit meldt Zorginstituut Nederland.
De kosten voor weesgeneesmiddelen zijn vaak hoog en de werking is vaak slechts beperkt bewezen. In de jaarlijkse monitor volgt het Zorginstituut ontwikkelingen rond deze medicijnen met dit jaar een focus op weesgeneesmiddelen tegen de stofwisselingsziekten MPS I, II en VI, longziekte IPF en nierziekte aHUS.
Omdat de kost per patiënt per jaar bij de meeste geneesmiddelen erg hoog zijn, is het belangrijk dat de middelen gepast worden ingezet. Bij weesgeneesmiddelen is het bovendien vaak onduidelijk wat het middel precies kan betekenen voor welke patiënt, en met welk resultaat. Het Zorginstituut sluit daarom weesgeneesmiddelen-arrangementen af. Hierin maakt het afspraken met de beroepsgroep over het ontwikkelen en vaststellen van start- en stopcriteria voor de medicijnen. Ook het vastleggen van relevante behandelinformatie in een register en het instellen van een indicatiecommissie maakt daarvan deel uit.
Het eerste, in 2017 afgesloten, arrangement betreft het weesgeneesmiddel eculizumab bij aHUS. De voorlopige resultaten zijn veelbelovend. De samenwerking tussen de verschillende artsen binnen de indicatiecommissie heeft er bijvoorbeeld voor gezorgd dat de indicatie aHUS minder vaak onterecht is gesteld.
Door: Redactie Nationale Zorggids
