Omdat handhaving van eculizumab bij de ziekte paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in het basispakket bij de huidige prijsstelling leidt tot verdringing van andere goede zorg, adviseert het Zorginstituut de minister van Volksgezondheid om over de prijs van het middel te onderhandelen. Dat meldt het Zorginstituut Nederland.
De verhouding tussen de kosten en effecten van eculizumab bij PNH is zeer ongunstig. Een analyse van het Zorginstituut laat zien dat een gewonnen levensjaar van goede kwaliteit in de orde van grootte van 700.000 tot 850.000 euro kan liggen.
Wanneer onderhandeling over de prijs van eculizumab bij PNH succesvol blijkt, zal het Zorginstituut in overleg met de patiëntenverenigingen, de zorgverzekeraars en het betrokken expertisecentrum een zogenaamd weesgeneesmiddelenarrangement afsluiten. Hierin staan start- en stopcriteria, en een opzet voor de inrichting van een indicatiecommissie, dataverzameling en evaluatie.
Bij het advies tot prijsonderhandeling speelt een rol dat de fabrikant, hoewel hiertoe al eerder uitgenodigd, geen onderbouwing levert voor zijn hoge prijsstelling. De kosten per patiënt per jaar bedragen voor eculizumab circa 360.000 euro. Het totale kostenbeslag wordt daarmee, ondanks de kleine groep patiënten, geschat op 25 miljoen euro in 2017.
Er is aangetoond dat eculizumab bij PNH-patiënten een gunstig effect kan hebben op het verloop van hun ziekte. PNH staat voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie en is een verworven hemolytische ‘bloedarmoede’, die ontstaat door een verandering (mutatie) in een gen in de stamcel. De ernst van PNH verschilt sterk van individu tot individu. Soms is er bij PNH een verhoogd risico op vorming van bloedstolsels. Dit kan tot ernstige complicaties en soms tot levensgevaarlijke situaties leiden. PNH is een zeldzame ziekte en wordt in Nederland ieder jaar bij 40-80 patiënten vastgesteld. PNH komt het meest voor bij volwassenen tussen de 30 en 50 jaar.
Door: Redactie Nationale Zorggids
