Ernstige bloedziektes straks behandeld met gentechniek CRISPR-Cas

De twee ernstige bloedziektes sikkelcelanemie en thalassemie kunnen in Europa straks behandeld worden met de CRISPR-Cas-techniek. Dit is een gentechniek dat een stuk DNA wegknipt en de genen van mensen die aan deze bloedziektes lijden, kan repareren. In de Verenigde Staten en het Verenigd Koninkrijk is de behandeltechniek vorig jaar geïntroduceerd. Dit meldt NOS.

Volgens hematoloog Erfan Nur van het Amsterdam UMC kwam lang niet iedereen met sikkelcelanemie of thalassemie in aanmerking voor de bestaande behandeling. Nur noemt de komst van de CRISPR-Cas-techniek voor deze ziektes een mooie ontwikkeling. Maar voordat mensen daadwerkelijk behandeld kunnen worden, moet er nog over de prijs worden onderhandeld. Waarschijnlijk kost de behandeling zo’n 2 miljoen euro per patiënt. Naar verwacht duren de prijsonderhandelingen zo’n twee jaar.

Lichaamseigen materiaal

De CRISPR-Cas techniek is voor patiënten van 12 jaar en ouder en gebruikt lichaamseigen materiaal. Mensen die hiermee behandeld worden, zullen dus nauwelijks bijwerkingen ervaren. Desondanks is de behandeling vrij intens, omdat artsen stamcellen uit de beenmerg moeten halen zodat de technologie de gendefecten er in het lab kan uithalen. In de tussentijd moeten patiënten een zware chemokuur ondergaan, zodat de foute overgebleven stamcellen ook verdwijnen. Nadat de gendefecten door CRISPR-Cas zijn verwijderd, worden de gezonde stamcellen weer teruggeplaatst.

Afwijkend of te weinig bloed

Patiënten met een van de twee bloedziektes hebben een afwijking in een gen dat rode bloedcellen aanmaakt. Daardoor hebben patiënten met sikkelcelaziekte afwijkend bloed en ernstige pijnaanvallen. Patiënten met thalassemie hebben een tekort aan rode bloedcellen en moeten vele bloedtransfusies ondergaan.

Lees ook: Tien patiënten met erfelijke angio-oedeem ziektevrij na CRISPR-Cas

Door: Nationale Zorggids / Johanne Levinsky