Patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose) hebben dik en taai slijm dat zich ophoopt en waardoor problemen in de longen en darmen ontstaan. De ziekte is niet te genezen en de levensverwachting van deze patiënten is ernstig beperkt. Naar schatting zijn er ongeveer 1350 mensen in Nederland die de ziekte hebben. Jaarlijks worden ongeveer 40 kinderen met de cystische fibrose geboren.

'Ons onderzoek laat zien hoe krachtig de combinatie van stamceltechnologie en genetische reparatie is', zegt hoofdonderzoeker prof. dr. Hans Clevers van het Hubrecht Instituut. 'Dit zal in de toekomst bruikbaar zijn voor vele ziekten die veroorzaakt worden door één defect gen omdat we recent hebben ontdekt hoe we stamcellen van de meeste interne organen in het laboratorium enorm kunnen vermeerderen. Met name aangeboren stofwisselingsziekten die de lever treffen lijken geschikt om deze technologie op toe te passen.'

Het taaislijmziekte-gen is gerepareerd door een goede versie van het gen te injecteren in de organoïden. Dankzij een slimme genetische truc vervangen de cellen vervolgens zelf het defecte gen door de goede versie. Het is alsof je op de computer een oud bestand vervangt door een nieuw bestand dezelfde naam te geven.

Kinderlongarts Kors van der Ent van het UMC Utrecht werkte mee aan het onderzoek. 'Het genetisch repareren van darmcellen van patiënten met taaislijmziekte is ontzettend bijzonder, maar we kunnen patiënten met taaislijmziekte er helaas nog niet mee genezen. Bij de aandoening zijn namelijk meerdere organen aangedaan. Wel is deze nieuwe techniek een enorme stap voorwaarts ten opzichte van de andere vormen van gentherapie die tot nu tot bij taaislijmziekte zijn toegepast.'

De resultaten van het onderzoek zijn verschenen in het tijdschrift Cell Stem Cell.

© Nationale Zorggids