Twee kinderen zijn overleden na behandeling met de gentherapie Zolgensma. De kinderen uit Rusland en Kazachstan overleden aan acuut leverfalen. Leverfalen is een bekende bijwerking van de behandeling. Dat meldt Skipr.
De gentherapie wordt gebruikt om de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA) te behandelen. De kinderen krijgen bij de gentherapie eenmalig een infuus toegediend. Om leverschade te voorkomen, krijgen de patiënten steroïden. De fabrikant Novartis bevestigt dat de kinderen alsnog zijn overleven aan leverfalen na de gentherapie. De fatale bijwerking wordt nu toegevoegd aan de bijsluiter van het medicijn.
Prijs
De gentherapie van Novartis is het duurste medicijn ter wereld en kost 1,9 miljoen euro per behandeling. In Nederland wordt de therapie in sommige gevallen vergoed. Er zijn nog twee mogelijke behandelingen voor kinderen met SMA.
Door: Nationale Zorggids / Æde de Jong
