Het medicijn dat een kleine groep patiënten met een ernstige stofwisselingsziekte gebruikt, is voor hen binnenkort niet meer te verkrijgen. Het middel genaamd elosulfase alfa voldoet volgens het Zorginstituut Nederland (ZiN) niet aan de stand van wetenschap en praktijk, daarom mag het niet meer via de basisverzekering worden vergoed. Maar het medicijn dat momenteel wetenschappelijk wordt onderzocht kost ongeveer een half miljoen euro per patiënt per jaar. Dit meldt NOS.
Patiënten met het ongeneeslijke Morquio A-syndroom, een zeldzame erfelijke ziekte, hebben een abnormale vorming en groei van het skelet. Ze blijven vaak klein en hebben problemen met het bewegingsapparaat. Ook hebben ze hart- en longproblemen. Sinds het middel in 2014 is toegelaten door het Europese Geneesmiddelen Agentschap EMA wordt het door de zorgverzekeraar vergoed. Artsen in het AMC onderzoeken momenteel de effectiviteit van het middel. De eerste onderzoeksresultaten zijn hoopgevend, maar dat zegt voorlopig nog niet genoeg. “Maar daarom pleiten wij voor voorwaardelijke toelating, met extra onderzoek. En tegen een lagere prijs zolang nog niet bewezen is dat het middel echt effectief is”, zegt Carla Hollak van het AMC. Zij pleit samen met collega Frits Wijburg in een brief aan Schippers voor verder onderzoek naar de werkzaamheid van elosulfase alfa. Om dit mogelijk maken kan Schippers bijvoorbeeld afspraken maken met fabrikanten voor een lagere prijs van het medicijn gedurende het onderzoek.
Het ZiN zegt dat het EMA niet altijd even strikt naar de werking van het medicijn kijkt, maar meer naar de veiligheid. Medicijnen worden soms zelfs al in een vroeg stadium geregistreerd, anders lopen ze de kans dat fabrikanten afhaken omdat octrooien bijvoorbeeld verlopen.
©Nationale Zorggids
