Vimizim, een middel dat wordt toegediend bij de behandeling van Morquio A syndroom, wordt ook na herbeoordeling niet opgenomen in het basispakket. Aanvullende data hebben geen wezenlijk ander beeld van het geneesmiddel opgeleverd. Vorig jaar werd duidelijk dat de effecten van Vimizim te gering zijn om vergoeding vanuit de basisverzekering te rechtvaardigen. Daarom adviseert het Zorginstituut Nederland aan demissionair minister Schippers om het middel niet als kandidaat voor voorwaardelijke toelating in het basispakket op te nemen, zo meldt het Zorginstituut.
Omdat de kans dat de behandeling kosteneffectief zal blijken te zijn gering is, is elosulfase (Vivizim) geen veelbelovend product voor het systeem van voorwaardelijke toelating.
Wel geeft het Zorginstituut Schippers in overweging om alternatieve opties voor financiering van toepassing in een experimentele setting te onderzoeken. Bij de registratie van het product (door de EMA) is namelijk expliciet de verwachting uitgesproken dat een de verdere ontwikkeling van de bewijs de werkzaamheid van het middel gebaat is bij gebruik van het product in de praktijk.
Morquio A syndroom is een zeldzame erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door een genetische mutatie. In Nederland zijn momenteel veertien patiënten met de ziekte bekend. Uit internationaal onderzoek blijkt dat de gemiddelde leeftijd van overlijden 30,7 jaar is.
Ongeacht de specifieke verschijnselen bij elke patiënt, lijden alle patiënten aan voortschrijdende abnormale vorming en groei van het skelet waardoor patiënten een disfunctionerend ademhalings- en bewegingsapparaat ontwikkelen. Als gevolg hiervan zijn er vaak chirurgische ingrepen nodig. De behandeling van patiënten bestaat uit ondersteunende zorg die de onderliggende aandoening niet geneest.
Door: Redactie Nationale Zorggids
