Nusinersen is een van de (wees-)geneesmiddelen die de laatste jaren op de markt zijn gekomen voor het behandelen van een zeldzame, ernstige ziekte bij kinderen. Het is het eerste middel dat beschikbaar komt voor de zeer invaliderende ziekte SMA. Om die reden vindt het Zorginstituut dat nusinersen in beginsel zo snel mogelijk beschikbaar zou moeten komen, zowel voor de hulpbehoevende patiëntjes als voor de ouders die vechten voor de gezondheid van hun kind. Het Zorginstituut heeft nusinersen beoordeeld en daaruit blijkt dat het middel effectief is voor drie groepen van in totaal ruim 100 patiëntjes.

Op dit moment bestaat er voor SMA geen ander alternatief dan behandeling van de symptomen en compensatie van verloren functies met hulpmiddelen. Grofweg worden vier typen SMA onderscheiden op basis van het optreden van de eerste symptomen en de bereikte motorische mijlpalen. Hoe jonger iemand is bij het optreden van de eerste symptomen, hoe ernstiger het verloop van de ziekte is.

Nusinersen heeft voor een deel van de patiënten gunstige effecten, maar de langetermijneffecten zijn onzeker. Daar komt bij dat de fabrikant van het middel hiervoor een extreem hoge prijs vraagt, maar niet wil onderbouwen waarom deze prijs redelijk en rechtvaardig is. De patiënt staat niet centraal in hun ambitie om innovatieve middelen ook daadwerkelijk voor hen beschikbaar te krijgen via opname in het basispakket. Het Zorginstituut vindt het niet ethisch dat dit debat door de fabrikant over de rug van de patiënt wordt gevoerd.

Door: Redactie Nationale Zorggids