Het geneesmiddel Qalsody voor behandeling van ALS is goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA). Om het middel op de markt te brengen, moet de Europese Commissie nog wel een vergunning verlenen. Of het middel in Nederland beschikbaar komt hangt daarna nog af van prijsonderhandelingen met farmaceut Biogen. Dit meldt HLN.
Gemiddeld leven mensen met ALS na de diagnose nog zo’n drie tot vijf jaar. Wat de precieze oorzaken van ALS zijn is niet helemaal bekend, maar genetische én omgevingsfactoren zouden hierin een rol spelen. Er is een genetische mutatie die defecte SOD1-enzymen produceert. Dit gendefect wordt bij ongeveer 2 procent van de ALS-patiënten gezien.
Tweede geneesmiddel voor behandeling van ALS
ALS is niet te genezen en ook zijn er maar weinig geneesmiddelen waarmee patiënten behandeld kunnen worden. Sterker nog, in Europa is er tot nu toe maar één middel goedgekeurd en in gebruik: riluzol (Rilutek). Dit middel verlengt de levensduur met enkele maanden en is vooral effectief in het beginstadium van de ziekte. Het lijkt er dus op dat er straks een tweede geneesmiddel op de markt komt, mits de EC een vergunning afgeeft en Nederland straks een goede prijs kan onderhandelen. Qalsody verlaagt de productie van het SOD1-eiwit. De neuronale schade wordt hierdoor kleiner.
Ziekteproces ALS
ALS staat voor Amyotrofische Laterale Sclerose. Een ziekte van de zenuwcellen die de spieren aansturen. De aandoening zorgt er geleidelijk voor dat de spieren steeds minder goed functioneren. Op een gegeven moment sterven de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg en de hersenstam (onderste deel in de hersenen) af. Hersensignalen bereiken de spieren niet meer, waardoor zij niet meer kunnen bewegen. Alle spieren takelen af, behalve de hartspier. De meeste patiënten met ALS komen te overlijden door het uitvallen van de ademhalingsspieren, na een ziektebed van drie tot vijf jaar.
Door: Nationale Zorggids / Johanne Levinsky
