Translarna is een medicijn voor behandeling van een vorm van de Ziekte van Duchenne, een spierziekte, waarbij de patiënten een bepaalde mutatie in het DNA moeten hebben. Het is in 2014 voorwaardelijk toegelaten.

Voorwaardelijke registratie

Het medicijn kreeg de voorwaardelijke registratie, omdat er voor deze groep patiënten een grote behoefte is aan nieuwe, werkzame medicijnen. Met een voorwaardelijke registratie kunnen medicijnautoriteiten een nieuw medicijn toelaten op basis van minder gegevens dan normaal. Die keuze is op Europees niveau te maken, wanneer de veronderstelde voordelen van het medicijn zwaarder wegen dan de eventuele risico’s van de toelating op basis van beperkte gegevens. Dit doen autoriteiten in afwachting van aanvullende informatie.

Extra onderzoek

Bij een voorwaardelijke vergunning moet een fabrikant daarom altijd nog extra onderzoek doen. Bij de jaarlijkse herregistratie van 2023 zijn de resultaten ingediend van aanvullend onderzoek. In dat onderzoek is gekeken naar het effect van Translarna bij een groep patiënten die door de ziekte sneller dan gemiddeld achteruit gingen. De verwachting was dat het medicijn bij die groep meer voordelen zou geven. Dit aanvullend onderzoek is in 2016 als voorwaarde gesteld aan de verlenging van de voorwaardelijke vergunning.

Geen relevante voordelen

Uit het onderzoek bleek bij deze groep patiënten geen (meetbaar) verschil in de effectiviteit tussen mensen die Translarna kregen en mensen die geen medicijn, maar een placebo kregen. Ook bij een bredere groep patiënten bij wie de achteruitgang minder snel verliep liet het onderzoek geen relevante voordelen zien. Deze bredere patiëntengroep was vergelijkbaar met de groep waarvoor Translarna oorspronkelijk voorwaardelijk was toegelaten in 2014.

Het comité heeft naar alle beschikbare data gekeken. Daarnaast heeft het gesprekken gevoerd met neurologen en patiëntvertegenwoordigers, om ook hun standpunten mee te nemen in deze aanbeveling. 

Door: Nationale Zorggids