Het Zorginstituut vergadert op maandag 27 mei 2019 over een onderzoeksvoorstel dat fabrikant Biogen en het SMA-expertisecentrum deze week hebben ingediend. De verwachting is dat het Zorginstituut binnen enkele dagen daarna een advies zal uitbrengen. Op basis hiervan moet minister Bruins van Volksgezondheid bepalen of de honderden patiënten met de spierziekte SMA de komende jaren Spinraza vergoed krijgen. Het gaat om het eerste en enige middel dat deze verlammingsziekte kan stoppen. Dit meldt Vereniging Spierziekten Nederland.
Op dit moment wordt Spinraza in Nederland alleen vergoed voor kinderen die in augustus 2018 niet ouder waren dan 9,5 jaar. Nederland is hiermee uniek in de wereld. In geen enkel land wordt deze leeftijdsgrens gehanteerd. In omringende landen als België, Duitsland, Frankrijk en Engeland is het middel juist beschikbaar voor een brede doelgroep. Uit het buitenland klinken positieve geluiden. Veel oudere patiënten ondervinden baat bij de behandeling. Maar of Nederlandse patiënten het middel binnenkort kunnen krijgen is nog onzeker.
Tijdelijk in basispakket
De patiënten hebben nu al hun hoop gevestigd op het ‘Voorwaardelijke Toelatingstraject (VT-traject). In zijn besluit over de vergoeding heeft minister Bruins namelijk aangegeven dat het middel tijdelijk in het basispakket kan worden opgenomen mits de verstrekking wordt begeleid door een onderzoek dat inzicht geeft in de werkzaamheid ervan.
Degelijk onderzoeksvoorstel
Sinds augustus 2018 hebben specialisten van Biogen en een onderzoeksteam van het UMC Utrecht gewerkt aan een degelijke onderzoeksopzet. Al direct bleek dat de normen die het Zorginstituut voor een dergelijk onderzoek hanteert niet passen bij een kleine en uiterst gevarieerde doelgroep als de SMA-patiënten. Terwijl de één nog kan lopen en sporten, zit de ander in een elektrische rolstoel. De onderzoekers hebben er alles aan gedaan om een degelijk onderzoeksvoorstel te ontwerpen, maar wat zij ook doen, zij zullen er nooit in slagen om dit precies te laten passen binnen de voorwaarden van het Zorginstituut, zegt Spierziekten Nederland.
Regels en procedures niet toepassen bij zeldzame ziekten
De vereniging heeft in een brief aan de minister en aan het Zorginstituut aangegeven dat de regels en procedures die het instituut hanteert niet toegepast kunnen worden bij zeldzame ziekten. Ze zijn bedacht voor grote, relatief homogene groepen patiënten. De problemen die zich nu voordoen, zullen zich in de toekomst steeds weer gaan herhalen bij andere, nieuwe middelen voor zeldzame aandoeningen. De vereniging pleit voor een nieuwe aanpak en beoordelingssystematiek die aansluit bij het karakter van zeldzame ziekten. Daarnaast roept Spierziekten Nederland de minister op om de patiënten nu snel via het VT-traject toegang te geven tot het nieuwe middel.
Door: Nationale Zorggids
