Bij kinderen met de zeldzame aangeboren afwijking severe combined immunodeficiency syndrome (SCID) werkt het afweersysteem niet. Dat komt door een fout in het dna. De kinderen zijn ontzettend vatbaar voor levensbedreigende infecties en overlijden zonder behandeling voor hun eerste levensjaar. De standaardbehandeling is een stamceltransplantatie.

Vooral voor baby’s voor wie geen passende donor gevonden wordt, is de uitkomst van stamceltransplantatie vaak niet optimaal. “In die situatie is het alsof je de kapotte motor van een Peugeot vervangt met die van een Volvo die nog achterin de garage lag. Het werkt vaak wel, maar helemaal lekker loopt de auto niet meer. Liever zou je het kapotte onderdeel van de Peugeot-motor vervangen.”

En dat laatste is precies de insteek van de studie waarvoor hij en zijn collega Frank Staal de subsidie van 6 miljoen euro kregen. Ook de ziekenhuisapotheek en de afdeling Medische Besliskunde doen mee aan dit onderzoek.

In samenwerking met een aantal prominente kindertransplantatiecentra in Europa gaan de onderzoekers het probleem bij de kern aanpakken door het dna-foutje te corrigeren. “Dat doen we met gentherapie: we gebruiken een verzwakt virus om een gezonde kopie van het defecte gen toe te voegen aan het dna aan de eigen stamcellen van kinderen met SCID”, legt Staal uit. Als deze cellen worden teruggegeven aan patiënten, zou daaruit een gezond afweersysteem moeten groeien.

Gentherapie heeft meerdere voordelen boven een stamceltransplantatie, denken de onderzoekers. “Doordat we lichaamseigen stamcellen gebruiken, hebben we niet te maken met complicaties door een niet-passende donor en graft-versus-host-ziekte, waarbij de nieuwe afweercellen het lichaam van de ontvanger aanvallen”, legt Lankester uit.

Door: Redactie Nationale Zorggids