Zorginstituut Nederland adviseert minister Fleur Agema van Volksgezondheid om Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering, mits ze hiervoor succesvolle prijsonderhandelingen kan voeren. Het medicijn is bedoeld voor bepaalde patienten met hemofilie B, een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door een tekort aan een stollingsfactor IX. Hierdoor werkt de bloedstolling niet goed en bloedt iemand sneller en langer, meestal in gewrichten en spieren, die uiteindelijk leiden tot gewrichtsschade en ernstige invaliditeit.Dit meldt Zorginstituut Nederland.
Het middel zit al in de sluis voor dure geneesmiddelen, waarbij Hemgenix gedurende een bepaalde periode wordt beoordeeld. Nadat een middel in de sluis is geplaatst, adviseert het Zorginstituut de minister voor welke patiëntengroepen het geneesmiddel werkt en wat een maatschappelijk aanvaardbare prijs is. De minister onderhandelt vervolgens met de fabrikant over de prijs van het geneesmiddel en besluit uiteindelijk over opname van het middel in het basispakket.
Eenmalig infuus
Hemgenix is een middel dat eenmalig via een infuus wordt toegediend en vooral effectief is bij de behandeling van (matig) ernstige hemofilie B bij volwassenen zonder voorgeschiedenis van factor IX-remmers.
De huidige behandeling bestaat namelijk uit het regelmatig toedienen van stollingsfactoren. Hiermee wordt het aantal bloedingen verminderd, maar kunnen bloedingen nog steeds optreden. Deze behandeling is een grote belasting voor de patiënt, die zichzelf levenslang 2-3 keer per week moet prikken om de stollingsfactoren toe te dienen, en bovendien zeer kostbaar, ongeveer 200.000 euro per jaar per patiënt.
Door: Nationale Zorggids / Johanne Levinsky
