Geneesmiddel zeldzame stofwisselingsziekte niet in basispakket

Het geneesmiddel Libmeldy wordt niet toegelaten tot het verzekerd pakket van de zorgverzekering. Minister Ernst Kuipers  van Volksgezondheid heeft onderhandelingen met de leverancier gevoerd samen met België en Ierland, waarbij de leverancier niet tegemoet is gekomen aan de voorwaarden die de drie landen hebben gesteld. Dit meldt Rijksoverheid.  

Libmeldy is een eenmalige gentherapie voor metachromatische leukodystrofie, een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte onder kinderen. In Nederland zouden er naar verwachting vijf patiënten behandeld worden met Libmeldy in de eerste drie jaar. De prijs is echter uitermate hoog, de langetermijneffecten onzeker en de kosteneffectiviteit ongunstig. In de onderhandelingen is gebleken dat de leverancier niet bereid is om te komen tot aanvaardbare afspraken met de betrokken landen.

Exorbitante prijzen

Libmeldy kost 2,9 miljoen euro per patiënt op basis van de openbare lijstprijs. Door dergelijke extreem hoge prijzen van geneesmiddelen ontstaat een zwaarwegend dilemma tussen de wens van patiënten, families en behandelaren om een geneesmiddel beschikbaar te maken, en de maatschappelijke aanvaardbaarheid van de prijs die de industrie vraagt. Dit is niet een exclusief Nederlands fenomeen. Ook in het buitenland vragen leveranciers soms exorbitante prijzen. Vandaar dat Nederland de samenwerking zoekt met andere landen bij de prijsonderhandeling over dure geneesmiddelen. In dit geval is dat gebeurd samen met Ierland en België, waarmee Nederland een vast samenwerkingsverband heeft.

Geneesmiddelensluis

Libmeldy is januari 2021 in de zogeheten sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst. Nadat de leverancier een vergoedingsaanvraag indiende, heeft Zorginstituut Nederland Libmeldy beoordeeld. Het Zorginstituut concludeert dat effectiviteit is aangetoond voor kinderen die nog geen symptomen hebben, maar dat de langetermijneffecten onzeker zijn. Voor deze patiënten adviseert het Zorginstituut de minister Libmeldy alleen op te nemen in het basispakket onder voorwaarde dat een prijsreductie wordt bereikt en zogeheten pay-for-performance afspraken worden gemaakt, waarbij alleen wordt betaald voor de patiënten waar het geneesmiddel daadwerkelijk gezondheidswinst heeft. Bij kinderen met klinische manifestaties van de ziekte is volgens het Zorginstituut de effectiviteit van Libmeldy niet aangetoond.

Libmeldy is niet het enige geneesmiddel dat na onderhandeling niet in het verzekerd pakket instroomt vanuit de geneesmiddelensluis. Eerder gebeurde dit ook met het geneesmiddel Trodelvy.

Door: Nationale Zorggids