Libmeldy (atidarsagene autotemcel) is een nieuwe gentherapie voor bepaalde kinderen met de zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD). In Nederland wordt deze ziekte per jaar bij 2 tot 3 kinderen gevonden. Door een fout in de genen hebben zij een verminderde bescherming van het centrale zenuwstelsel en raken hun zenuwcellen en hersenen langzaam beschadigd. Kinderen met MLD krijgen een verstandelijke beperking en kunnen steeds minder goed bewegen. Zonder behandeling overlijden kinderen met de ernstigste vorm van MLD binnen enkele jaren na het ontstaan van de symptomen.

Alleen effectief voor kinderen met MLD zonder symptomen

Uit 2 wetenschappelijke onderzoeken blijkt dat Libmeldy alleen bewezen effectief is bij kinderen die nog geen symptomen van MLD hebben. Behandeling met Libmeldy kan voorkomen dat ze geestelijk en lichamelijk achteruitgaan en uiteindelijk aan de ziekte overlijden. Bij de eenmalige gentherapie Libmeldy worden genen in het lichaam ingebracht die de patiënt nodig heeft. Deze genen kunnen zich delen en verspreiden. Op die manier wordt de oorzaak van MLD aangepakt en kunnen kinderen zonder symptomen genezen van de ziekte en zich net zo ontwikkelen als gezonde kinderen.

Voorwaarden voor vergoeding

De resultaten van Libmeldy bij de onderzochte kinderen zijn veelbelovend, maar het is nog niet zeker of het middel ook op de lange termijn werkt. Een behandeling met Libmeldy kost bijna 2,9 miljoen euro per patiënt. Daarom adviseert het Zorginstituut de minister de volgende voorwaarden te stellen voor vergoeding van het medicijn: het ministerie maakt een pay-for-performance afspraak met de fabrikant, waarbij de betaling aan de fabrikant afhangt van hoe goed het medicijn in de praktijk echt werkt. Het Zorginstituut stelt in overleg met de betrokken partijen een weesgeneesmiddelenarrangement op. Hierin staan verschillende afspraken, onder meer over welke patiënten voor Libmeldy in aanmerking komen en over internationale dataverzameling over de effecten van het medicijn. En het ministerie van Volksgezondheid moet verder met de fabrikant onderhandelen over een prijsverlaging.

Ander toelatingstraject medicijn voor kinderen mét symptomen

De wetenschappelijke onderzoeken tonen aan dat het belangrijk is patiënten te behandelen vóór de eerste symptomen van de ziekte zichtbaar zijn. Voor kinderen die al symptomen van de ziekte hebben, bestaat onvoldoende wetenschappelijk bewijs of een behandeling met Libmeldy effect heeft. Wel hebben verschillende partijen, waaronder de beroepsgroep, aangegeven dat ze Libmeldy graag ook beschikbaar willen hebben voor de behandeling van een aantal kinderen met minimale symptomen van MLD. Het Zorginstituut gaat daarom samen met deze partijen bekijken of Libmeldy voor deze groep kinderen toch beschikbaar kan komen via voorwaardelijke toelating. 

Door: Nationale Zorggids