Patiënten met cystische fibrose (taaislijmziekte) kunnen vanaf 1 januari 2022 een behandeling met het geneesmiddel Kaftrio vergoed krijgen vanuit het basispakket. Staatssecretaris Paul Blokhuis van Volksgezondheid heeft na prijsonderhandelingen een akkoord bereikt met de fabrikant met het middel. Hierdoor komt Kaftrio beschikbaar voor een groep van ongeveer achthonderd patiënten van 12 jaar en ouder met taaislijmziekte. De afspraken gelden voor vier jaar tot en met december 2025. Dit meldt Rijksoverheid.
In april 2021 oordeelde het Zorginstituut dat Kaftrio voor een specifieke groep cystische fibrose patiënten van 12 jaar en ouder met een bepaalde variant van de ziekte, maar dat de prijs van het middel te hoog is. Op advies van het Zorginstituut is het ministerie van Volksgezondheid in onderhandeling getreden met Vertex, de Aerikaanse fabrikant van Kaftrio. Staatssecretaris Blokhuis heeft nu een aanvaardbare prijs kunnen overeenkomen met de farmaceut. Hiermee is de weg vrijgemaakt om het middel te vergoeden vanuit het basispakket.
Mogelijk Kaftrio ook voor bredere groep patiënten
Op dit moment voert het Zorginstituut nog een beoordeling uit naar het gebruik van Kaftrio in een groep patiënten met cystische fibrose van 12 jaar en ouder met een andere variant van de ziekte. De staatsecretaris heeft op voorhand prijsafspraken gemaakt over het gebruik van Kaftrio in deze groep patiënten. Als gevolg kan het middel, zonder nieuwe prijsafspraken, beschikbaar komen voor deze bredere groep patiënten zodra het Zorginstituut positief adviseert over het gebruik ervan voor deze patiënten. Voor patiënten tussen de 6 en 12 jaar met cystische fibrose heeft de staatssecretaris ook op voorhand prijsafspraken gemaakt. Voor deze groep patiënten zal het Zorginstituut de werkzaamheid beoordelen zodra de leverancier een vergoedingsdossier heeft ingediend.
Taaislijmziekte
Taaislijmziekte of cystische fibrose is een erfelijke aandoening. Elk jaar worden in Nederland ongeveer 40 baby’s geboren met de aandoening en er zijn zo’n 1.400 mensen met deze ongeneeslijke aandoening waarbij het slijm door het hele lichaam heen te taai is. Hierdoor gaan organen zoals de longen langzaam achteruit. Door verbeterde behandelmogelijkheden, waaronder de zogeheten CFTR-modulatoren waartoe Kaftrio behoort, is de levensverwachting van patiënten met cystische fibrose de laatste jaren gestegen. De Amerikaanse farmaceut Vertex bracht al eerder Orkambi, Kalydeco en Symkevi op de markt, allen voor de behandeling van taaislijmziekte.
Door: Nationale Zorggids
