Drie geneesmiddelen tegen zeldzame aandoeningen in het basispakket

Patiënten krijgen per 1 november 2021 voorwaardelijke toegang tot de geneesmiddelen ataluren (Translarna) en recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (Natpar). Staatssecretaris Blokhuis van Volksgezondheid heeft dit besloten na succesvolle prijsonderhandelingen met leveranciers en nadat partijen afspraken hebben gemaakt over vervolgonderzoek naar de effectiviteit van de middelen. Translarna richt zich op de behandeling van een zeldzame spierziekte en Natpar op de behandeling van een zeldzame stofwisselingsziekte. Daarnaast komt ook het middel givosiran (Givlaari) na prijsonderhandelingen in het basispakket. Givlaari richt zich op de behandeling van een zeldzame stofwisselingsziekte. Dit meldt Rijksoverheid. 

Bij de veelbelovende geneesmiddelen Translarna en Natpar zijn er aanwijzingen dat ze een gunstig effect hebben op het ziekteverloop, maar kon de effectiviteit nog niet voldoende vastgesteld worden op basis van beschikbare gegevens uit klinisch onderzoek. Hierdoor kan nog niet worden bepaald of de middelen in aanmerking komen voor vergoeding vanuit het basispakket. Voor medicijnen voor ernstige, vaak zeldzame, ziekten is dit vaker het geval op het moment van registratie. Met het nieuwe instrument van voorwaardelijke toelating krijgen patiënten toch toegang, terwijl er aanvullende onderzoeksgegevens verzameld worden.
Op basis van de gegevens die tijdens de voorwaardelijk toelating verzameld worden zal het Zorginstituut Nederland over enkele jaren opnieuw de effectiviteit van deze middelen beoordelen, waarna wordt besloten of de geneesmiddelen definitief worden opgenomen in het basispakket.

Ziekte van Duchenne 

Translarna is geregistreerd voor de behandeling van de spierziekte Duchenne bij patiënten van twee jaar en ouder. Duchenne is een ernstige en zeldzame genetische spierziekte die onder meer leidt tot snelle achteruitgang van het fysiek functioneren vanaf jonge leeftijd. Er komen ongeveer 20 patiënten in aanmerking voor deze behandeling.

Natpar is geregistreerd als aanvullende behandeling van patiënten met chronische hypoparathyreoïdie (bijschildklierziekte) wier toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen. Patiënten die onvoldoende onder controle zijn met standaardtherapie kunnen ernstige bijwerkingen ervaren, zoals spierkrampen of spasmen. Circa 100 patiënten komen in aanmerking voor Natpar.

Givlaari voor patiënten met acute hepatische porfyrie 

Givlaari vermindert het aantal aanvallen bij patiënten met acute hepatische porfyrie die frequent pijnaanvallen ondervinden. Acute hepatische porfyrie is een erfelijke zeldzame stofwisselingsziekte die onder meer aanvallen van hevige buikpijn kan veroorzaken.

Het Zorginstituut Nederland adviseerde Givlaari alleen op te nemen in het basispakket na een prijsonderhandeling, omdat de jaarlijkse behandelkosten van ruim een half miljoen euro per patiënt zeer hoog waren en de kosteneffectiviteit ongunstig. De prijsonderhandeling is nu succesvol afgerond en daarmee zal Givlaari voor een bestaande groep van circa 12 tot 15 patiënten vergoed worden vanuit het basispakket. Jaarlijks komen daar naar verwachting 1 tot 2 nieuwe patiënten bij.

Door: Nationale Zorggids