Het medicijn tafamidis heeft effect bij mensen met een hart dat niet goed functioneert door een afwijking van de eiwitten in hun lichaam. Deze ziekte heet transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). Tafamidis zorgt bij ATTR-CM-patiënten met milde vormen van hartfalen voor een betere kwaliteit van leven en een kleinere kans op sterven. Maar de hoge prijs van het medicijn staat niet in verhouding tot de gezondheidswinst voor patiënten. Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg daarom tafamidis alleen uit het basispakket te vergoeden als de prijs met minimaal 50 procent daalt én er afspraken worden gemaakt over gepast gebruik. Dit meldt Zorginstituut Nederland.
Tafamidis werkt bij patiënten met ATTR-CM én een milde vorm van hartfalen. Behandeling met het middel zorgt ervoor dat een patiënt minder snel achteruitgaat en een kleinere kans op sterven heeft. Maar de prijs is zo hoog dat vergoeding ten koste zou gaan van andere goede zorg in het basispakket. De jaarlijkse kosten per patiënt zijn 122.552 euro. Als het middel uit het basispakket wordt vergoed, zou dat de samenleving 172 tot 421 miljoen euro per jaar kosten. Het Zorginstituut concludeert dat een korting van meer dan 50 procent nodig is om het middel uit het basispakket te kunnen vergoeden. Bovendien is tafamidis geen nieuw medicijn: het wordt in een andere sterkte al vergoed voor een kleine patiëntengroep met andere ATTR-klachten. Het is onwaarschijnlijk dat de fabrikant hoge investeringen heeft moeten doen om tafamidis op de markt te brengen voor ATTR-CM-patiënten.
Afspraken over gepast gebruik
Om de kosten beheersbaar te houden en de kwaliteit van zorg voor patiënten te verbeteren, adviseert het Zorginstituut ook om bij opname in het basispakket een aantal afspraken te maken over gepast gebruik van tafamidis. Het is een voorwaarde om tafamidis alléén te vergoeden voor volwassen ATTR-CM-patiënten met een milde vorm van hartfalen. Daarnaast moet het bijvoorbeeld duidelijk zijn wanneer patiënten starten met tafamidis, maar ook wanneer het nodig is om ermee te stoppen. Dataverzameling in een nieuw register moet duidelijk maken voor welke patiënten tafamidis écht werkt. De afspraken worden vastgelegd in een weesgeneesmiddelenarrangement.
Onbekende ziekte
ATTR-CM is een zeldzame ziekte. Daardoor herkennen artsen de ziekte niet altijd. Het aantal mensen in Nederland dat deze aandoening heeft, is dan ook niet helemaal bekend. De totale kosten voor vergoeding van tafamidis zijn daardoor lastig te bepalen. Het Zorginstituut schat dat in Nederland op dit moment 174 patiënten zijn met erfelijke ATTR-CM en 10.249 patiënten die ATTR-CM ontwikkelen.
Over ATTR-CM en tafamidis
Tafamidis vertraagt de ziekte ATTR-CM, maar kan patiënten niet genezen. Het middel stabiliseert het transthyretine-eiwit waardoor dit niet uiteenvalt en zich niet in het lichaam ophoopt. Maar tafamidis kan bestaande eiwitophopingen in het lichaam niet afbreken. Patiënten zijn dus levenslang aangewezen op het geneesmiddel.
Door: Nationale Zorggids
