Radboudumc en ProQR ontwikkelen therapie voor Usher syndroom
Het Radboudumc en ProQR Therapeutics uit Leiden hebben een samenwerkingsovereenkomst getekend. Via deze samenwerking willen ze een RNA-therapie voor patiënten met Usher syndroom sneller gaan ontwikkelen. Dat meldt het Radboudumc.
Usher syndroom is de meest voorkomende vorm van erfelijke doof-blindheid bij de mens. Het gehoorverlies kan deels gecompenseerd worden door patiënten te voorzien van gehoortoestellen of cochleaire implantaten, maar op dit moment bestaat er geen behandeling waarmee het verlies van het gezichtsvermogen is te behandelen. Usher is een zeldzame aandoening, maar heeft een enorme negatieve impact op de kwaliteit van leven.
Een belangrijke oorzaak voor het ontstaan van Usher syndroom is een specifieke mutatie in het USH2A gen, die werd beschreven in 2012. Erwin van Wijk, onderzoeker in het Radboudumc, ontwikkelde een methode om het effect van deze specifieke mutatie te corrigeren met zogenoemde enkelstrengs oligonucleotiden.
Om de ontwikkeling van deze methode te versnellen is het Radboudumc een samenwerking en licentieovereenkomst aangegaan met ProQR Therapeutics. ProQR Therapeutics is een Nederlands biotech-bedrijf, dat zich toelegt op het helpen van patiënten door middel van het ontwikkelen van nieuwe RNA medicijnen voor ernstige, zeldzame aandoeningen zoals cystic fibrosis (taaislijmziekte) en Leber’s congenitale amaurosis Type 10 (LCA10). Dankzij de overeenkomst gaan ProQR en het Radboudumc nu samenwerken bij de ontwikkeling van toekomstige therapieën voor patiënten met Usher syndroom, gebaseerd op oligonucleotiden. ProQR ondersteunt het onderzoek en verkrijgt een exclusieve licentie voor de door het Radboudumc ontwikkelde technologie.
©Nationale Zorggids
