Een van de geneesmiddelen kan zwellingen voorkomen en een ander middel behandelt de zwelling juist. Zwellingen konden al behandeld worden, maar er is een nieuwe manier voor gevonden: patiënten hoeven geen injectie meer te krijgen voor het terugdringen van de zwellingen, maar kunnen voor het eerst een pil slikken. Uit de fase-3 klinische trials blijkt dat beide middelen veilig en effectief zijn bij patiënten met HAE.

Donidalorsen

Internist en onderzoeksleider Danny Cohn wist dat een aantal farmaceuten medicijnen voor HAE aan het ontwikkelen waren en vroeg of hij hun middel mocht gebruiken voor een patiënte met ernstige HAE die vaak aanvallen had en daarbij dreigde te stikken. Alle farmaceuten wezen zijn verzoeken af, behalve eentje in de Verenigde Staten. Deze geneesmiddelenfabrikant had het middel ‘donidalorsen’ getest op gezonde vrijwilligers, maar verder lag onderzoek ernaar stil. “Ik kreeg dit geneesmiddel kosteloos ter beschikking gesteld. De patiënte bleek goed te reageren en kreeg veel minder aanvallen. Zij gebruikt het tot op de dag van vandaag.” En uit onderzoek blijkt nu ook: het middel is effectief en veilig om zwellingen te voorkomen.

Bang voor injectie

Ook de studie naar het middel sebetralstat blijkt succesvol. Sebetralstat is een pil die een injectie kan vervangen bij patiënten die een zwelling voelen opkomen. Een patient herstelt namelijk sneller als de zwelling in een vroeg stadium behandeld wordt. Veel patiënten vrezen echter voor de injectie of wachten met het toedienen ervan tot ze op een rustige plek zijn. “De pil met sebetralstat vermindert snel de klachten en inname leidt tot vlot herstel. De deelnemers verdragen het middel goed. Een langgekoesterde wens van patiënten die zwellingen ervaren, is hiermee uitgekomen.”

Door: Nationale Zorggids / Johanne Levinsky