Hij sprak hier vervolgens op een meeting over met zijn Engelse collega Claire Booth, professor gentherapie en pediatrische immunologie in het UCL Great Ormond Street Institute of Child Health in Londen. En allebei waren ze van mening dat ze dit niet konden en wilden laten gebeuren. Patiënten genezen immers door deze therapieën. Daar op die meeting, vanuit dat gesprek is het idee voor een nieuwe Europese academische groep ontstaan, het AGORA-consortium. Lankester en Booth zijn het gaan aanjagen en in korte tijd waren veel mensen enthousiast. Een aantal weken geleden was in Londen de eerste bijeenkomst van dit AGORA-consortium, waarbij AGORA staat voor Access to Gene Therapies fOr RAre disease. “Het was een zeer nuttige eerste bijeenkomst met allemaal positief gestemde mensen uit alle hoeken van Europa”, aldus Lankester.

Bijeenkomst krijgt snel vervolg

Volgens Lankester krijgt deze bijeenkomst snel een concreet vervolg. “Innovatieve behandelingen van zeldzame ziekten, die vaak met overheidsgeld worden ontwikkeld, vereisen een aangepaste aanpak om duurzame toegang te waarborgen. Wij hopen dit proces via het consortium mogelijk te maken.” Het consortium bestaat niet alleen uit deelnemers uit verschillende Europese landen, maar ook vanuit de verschillende domeinen. Zoals academische ontwikkelaars en behandelaars, patiëntengroepen, funding organisaties, regulatoire organisaties en farmaceuten. En allemaal streven ze het doel na dat die gentherapieën op een betaalbare en bestendige manier beschikbaar komen en blijven voor patiënten.

Therapieën beschikbaar maken voor patiënten

De bijeenkomst In Londen was een eerste brainstormmoment. Er bleek een zeer groot enthousiasme voor het onderwerp. Alle aanwezigen herkenden het probleem en zijn van mening dat je op zoek moet gaan naar oplossingen voor het feit dat het merendeel van de veelbelovende gentherapieën voor zeldzame ziekten waar de wetenschap aan werkt uiteindelijk niet bij de patiënt terecht komt. Voor Lankester en Booth volgt nu de uitdaging om dit verder te gaan oppakken en in een goed jasje te gieten. “We gaan een structuur creëren om te coördineren, ondersteunen en adviseren om er zo voor te kunnen zorgen dat die therapieën beschikbaar komen én blijven”, geeft Lankester aan.

Zeldzame ziekten internationaal aanpakken

“Het wordt een uitdaging omdat alle landen hier op hun eigen wijze tegenaan kijken en mee omgaan. In elk land is dat dus weer anders, maar iedereen ziet wel dat we er gezamenlijk iets tegen moeten doen. We doen dit ook om te voorkomen dat iedereen het in zijn eentje gaat oplossen terwijl het een internationaal probleem is. Zeldzame ziekten moet je immers wel internationaal aanpakken vanwege het volume van de ziekten. Het AGORA-consortium zou dan een verbindende en aansturende factor worden om ervoor te zorgen dat iedereen goed met elkaar afstemt waarbij we er uiteindelijk voor zorgen dat de therapieën niet verloren gaan of op de plank blijven liggen”, laat een strijdbare Lankester weten.

Door: Nationale Zorggids