Het Nederlandse bedrijf myTomorrows gaat samen met de Amerikaanse organisatie Emmaus Life Sciences werken een het beschikbaar maken van een alternatieve behandeling voor patiënten met sikkelziekte bij wie andere beschikbare behandelopties niet hebben gewerkt. Dit vindt plaats binnen een Early Access Programma voor farmaceutische L-glutamine (poeder voor oraal gebruik). Dat meldt my Tomorrows.
Het Early Access Programma biedt artsen in de Europese Unie, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika de mogelijkheid om L-glutamine voor te schrijven aan patiënten die daarvoor in aanmerking komen, voordat het officieel is goedgekeurd in deze landen. L-glutamine (merknaam Endari) is op 7 juli 2017 goedgekeurd in de Verenigde Staten voor de behandeling van sikkelziekte bij volwassenen en kinderen vanaf 5 jaar.
Sikkelziekte is een erfelijke bloedaandoening die leidt tot episodes van hevige pijn en die mogelijk kan resulteren in aantasting van organen. Ook zijn beroertes mogelijk en andere ernstige bijwerkingen. Sikkelziekte treft ongeveer 80.000 patiënten in Europa en miljoenen wereldwijd, maar het wordt beschouwd als zeldzame ziekte.
Patiënten met sikkelcelziekte hebben te maken met een significante onvervulde medische zorgbehoefte, waarvoor er wereldwijd weinig toereikende behandelingsopties zijn. De goedkeuring van L-glutamine in de Verenigde Staten is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van therapeutische alternatieven voor dit ziektebeeld. We verheugen ons op de samenwerking met Emmaus om Early Access te ondersteunen voor artsen en patiënten die daarvoor in aanmerking komen in de EU, Turkije, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika”, aldus Ronald Brus, oprichter en CEO van myTomorrows.
MyTomorrows is een bedrijf dat experimentele geneesmiddelen levert voor patiënten voor wie nog geen behandeling beschikbaar is. Wij intervieweden onlangs Ronald Plasterk hierover, die daar aan de slag is gegaan als chief scientific officer.
Door: Redactie Nationale Zorggids
