Gentherapie Zynteglo heeft effect bij de behandeling van ernstige bèta-thalassemie, een vorm van erfelijke bloedarmoede. Het medicijn pakt de oorzaak van de ziekte aan, waardoor veel behandelde patiënten mogelijk geen bloedtransfusies meer nodig hebben om te overleven. Maar de onzekerheid over het effect staat niet in verhouding tot de hoge prijs van Zynteglo van 1,6 miljoen euro per patiënt. Het Zorginstituut adviseert daarom aan de minister Tamara van Ark voor Medische Zorg het middel alleen uit het basispakket te vergoeden nadat zij met de fabrikant afspraken gemaakt heeft over een prijsverlaging en een prestatie-afhankelijke betaling. Dit meldt Zorginstituut Nederland.
Uit onderzoek blijkt dat Zynteglo een gunstig effect heeft bij de 33 patiënten die ermee zijn behandeld. Van deze patiënten hadden 27 (84 procent) na de behandeling geen bloedtransfusies meer nodig. De rest van de patiënten had minder transfusies nodig dan voor de behandeling. Maar er is meer onderzoek nodig om aan te tonen dat het middel ook op de lange duur goed werkt, vindt Zorginstituut Nederland.
Zo is het nog niet duidelijk of patiënten ook de rest van hun leven geen of minder bloedtransfusies nodig hebben. En ook niet of de behandelde patiënten minder ijzerchelatoren (geneesmiddelen die een overschot aan ijzer verwijderen) nodig hebben. Verder is nog niet bekend of Zynteglo complicaties van bèta-thalassemie vermindert, zoals cardiomyopathie (hartspierziekte), osteoporose (botontkalking), diabetes (suikerziekte) en vertraagde puberteit.
Alleen vergoeden onder voorwaarden
Zynteglo is een veelbelovend medicijn, vindt het adviesorgaan. Maar dat is niet genoeg om de hoge prijs van Zynteglo van bijna 1,6 miljoen euro per patiënt per jaar te rechtvaardigen. Daarom adviseert het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om Zynteglo pas uit het basispakket te vergoeden als aan 2 voorwaarden is voldaan. De eerste voorwaarde is dat de prijs met ongeveer 35 procent omlaag moet. Daarmee komt een deel van het risico dat te veel voor het middel wordt betaald bij de fabrikant.
De tweede voorwaarde is dat er een pay for performance-afspraak met de fabrikant moet komen. Hierbij hangt de betaling aan de fabrikant af van hoe goed het medicijn in de praktijk echt werkt (prestatiebeloning). Het Zorginstituut adviseert ook om de onderhandelingen samen te doen met de landen die met Nederland in het ‘Beneluxa-initiatief’ zitten. Het Zorginstituut heeft de beoordeling van Zynteglo met België gedaan, een van de andere deelnemende landen.
Kosten: 5 tot 8 miljoen
In Nederland zijn op dit moment veertien patiënten met bèta-thalassemie die in aanmerking komen voor behandeling met Zynteglo. Als het middel in het basispakket wordt opgenomen, zijn de totale kosten na 3 jaar ongeveer 5 miljoen tot 8 miljoen euro.
Bèta-thalassemie
Patiënten met ernstige bèta-thalassemie die niet worden behandeld, overlijden voor hun derde jaar. Maar zelfs met een goede behandeling overlijdt meer dan de helft van de patiënten voordat ze 50 jaar zijn.
Zynteglo is een nieuwe, eenmalige gentherapie voor patiënten met bèta-thalassemie van 12 jaar en ouder, die afhankelijk zijn van bloedtransfusies, een bepaalde genetische afwijking hebben (geen β0/β0-genotype) en voor wie geen donor voor stamceltransplantatie beschikbaar is
Door: Nationale Zorggids
