Onderzoekers en artsen van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) hebben een nieuwe vorm van stamcelgentherapie ontwikkeld voor de aangeboren afweerziekte SCID. De gentherapie is erop gericht om de genetische fout in stamcellen van de patiënt te corrigeren. De klinische studie staat op het punt te beginnen. Een heuse mijlpaal omdat het de eerste keer is dat een in Nederland ontwikkelde stamcelgentherapie in de kliniek wordt gebruikt. De therapie kan een uitkomst bieden voor patiënten uit heel Europa. Dit meldt LUMC.
“Wij zijn de eerste ter wereld die stamcelgentherapie hebben ontwikkeld voor deze vorm van SCID, RAG1-SCID om precies te zijn. Daarnaast is het de eerste door Nederland geïnitieerde stamcelgentherapie die ook daadwerkelijk wordt toegepast in patiënten”, vertelt hoogleraar Stamcelbiologie Frank Staal. De onderzoekers zijn in totaal 15 jaar bezig geweest om de therapie te ontwikkelen en noemen het openstellen van de studie een mijlpaal.
De juiste donor
Severe Combined Immunodeficiency (SCID) is een zeldzame aangeboren afweerziekte. Kinderen met SCID worden geboren zonder essentiële afweercellen waardoor zelfs een onschuldig verkoudheidsvirus al fataal kan zijn. Zonder een stamceltransplantatie overlijden de patiënten voor hun eerste levensjaar. “Als er een stamceldonor wordt gevonden waarvan de weefseltypering (HLA) overeenkomt met dat van de patiënt, is de kans op genezing zeer hoog, wel 80 tot 90 procent”, legt Arjan Lankester, hoogleraar Kindergeneeskunde en Stamceltransplantatie bij het Willem-Alexander Kinderziekenhuis, uit.
Voor de helft van de patiënten is er helaas geen goed passende donor beschikbaar. “Met stamcelgentherapie kunnen we deze problemen oplossen. De patiënten zijn bij deze therapie namelijk hun eigen donor”, legt Staal uit. “De fout die in de stamcellen van de patiënt aanwezig is wordt in ons laboratorium gecorrigeerd. We doen dit met een kreupel gemaakt virus dat een goede versie van het gen inbouwt in het DNA van de stamcellen. Vervolgens geven we de gecorrigeerde stamcellen weer terug aan de patiënt. Uit deze cellen kan dan een goed werkend immuunsysteem groeien. We pakken het probleem dus echt bij de bron aan”, vertelt Staal.
Door: Nationale Zorggids
