Een kostbare gentherapie voor de behandeling van heel jonge kinderen met de spierziekte SMA is voorwaardelijk goedgekeurd door de Europese Commissie. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) adviseerde eerder al positief over het middel Zolgensma.
De eenmalige behandeling voor spinale musculaire atrofie kost bijna 2 miljoen euro. Nederland telt ongeveer tien patiëntjes, wereldwijd zijn het er zeker 15.000. Een sms-actie voor een zieke baby in Vlaanderen bracht vorig jaar in korte tijd bijna 1,9 miljoen euro op.
De gentherapie brengt genetisch materiaal van een speciaal eiwit in de zenuwcellen, zodat die dit eiwit zelf kunnen aanmaken. Als het goed is kan de ziekte zich daardoor niet verder ontwikkelen.
De therapie komt volgens fabrikant Avexis, een dochterbedrijf van farmaceut Novartis, direct beschikbaar in Frankrijk en binnenkort in Duitsland. Of dat ook in Nederland gebeurt is nog onduidelijk.
Door: ANP
