Onderzoek naar zeldzame ziekten vertraagd

De Nederlandse biotech-startup ProQR is er niet in geslaagd om voldoende patiënten te vinden om mee te doen aan een onderzoek naar nieuwe medicijnen. Dat heeft het bedrijf gisteren aan haar beleggers laten weten, meldt de Volkskrant. 

Het gaat om onderzoek naar medicijnen tegen taaislijmziekte en de zeldzame vorm van aangeboren blindheid (Leber’s congenital amaurosis, LCA). Door de mededeling zakte de koers van het bedrijf direct met dertig procent. Een zware tegenvaller voor ProQR.

De startup startte na de zomer een nieuwe klinisch onderzoek naar de geneesmiddelen voor de ziekten, maar volgens bestuursvoorzitter Daniel de Boer kwamen er te weinig patiënten door de strenge selectie. Het grote probleem is dat er veel concurrerende onderzoeken gaande zijn. Er waren maar honderd respondenten nodig, maar zelfs dat werd niet gehaald.

Voor zeldzame ziekten is het vinden van voldoende patiënten vaak een probleem, terwijl dat wel nodig is om valide onderzoek te doen. Door de vertraging is het onderzoek waarschijnlijk pas na de zomer van 2017 klaar.

ProQR haalde vorig jaar met de beursgang honderd miljoen euro op. De vertraging hoeft financieel geen grote gevolgen te hebben, omdat het geld langzaam wordt uitgegeven aan onderzoek.

© Nationale Zorggids