Ontwikkeling naar baanbrekende gentherapie voor kinderen met nierziekte van start
Elk jaar krijgen honderden kinderen in Nederland de diagnose nierziekte. Tot nu toe betekende dat een leven vol medicijnen, ziekenhuisbezoeken en een beperkte levensverwachting. Maar dankzij een investering van 10 miljoen uit het Droomfonds van de Nationale Postcode Loterij kan de Nierstichting, samen met onderzoekers en alle kindernierartsen van Nederland starten met de ontwikkeling van een gentherapie waardoor genezing voor kinderen voor het eerst op de horizon gloort. Dit meldt de Nierstichting.
Kindernierarts en hoogleraar Michiel Schreuder van het Radboudumc Amalia Kinderziekenhuis: “Tot nu toe moeten wij ouders vertellen dat hun kind nooit meer beter wordt. Dankzij het Droomfonds wordt iets wat 10 jaar geleden nog onmogelijk leek, nu realiteit.” De nieuw te ontwikkelen gentherapie kan waarschijnlijk een kwart van de kinderen met een nierziekte genezen. Voor meer dan vierduizend kinderen betekent dit een leven zonder voortdurende medische zorg en onzekerheid.
Een toekomst zonder dialyse
Roan (15) weet hoe ingrijpend een nierziekte is. Hij lijdt aan cystinose, een aandoening die zijn nieren steeds verder aantast. Dagelijks slikt hij dertig pillen om verslechtering tegen te gaan, maar de verwachting is dat hij binnen enkele jaren een niertransplantatie nodig heeft. Voor kinderen zoals Roan kan gentherapie hét verschil maken.
Nog nooit hebben alle kindernierartsen en onderzoekers van een land zich zo verenigd als bij Kidnie. De vooruitgang in gentherapie maakt het mogelijk om nierziekten bij de kern aan te pakken. “Zolang we het huidige systeem niet doorbreken, blijven kinderen de dupe”, aldus Schreuder, die ziet dat er wereldwijd wordt meegekeken door collega’s.
Droomfonds
Het Droomfonds ondersteunt innovatieve projecten met grote maatschappelijke impact, maar weinig financiële bronnen. Volgens Tom Oostrom, directeur van de Nierstichting, betekent deze doorbraak voor kinderen met een nierziekte eindelijk toekomstperspectief. “Tot nu toe draaide alles om het remmen van de achteruitgang, maar nu kunnen we spreken over genezing in plaats van behandelen.” Oostrom spreekt niet alleen van een medische doorbraak, maar van een toekomstperspectief dat straks eindelijk realiteit is.
